本文轉載于“研發客”原創文章(zhāng)
已遞交TFDA的臨床數(shù)據顯示，avapritinib在PDGFRA外(wài)顯子18突變（包括D842V突變）的晚期GIST患者中ORR達 84%，且不良反應大多為(wèi)1級或2級
Avapritinib已于2020年(nián)1月獲美國(guó)FDA批準，是目前首個且唯一(yī)上(shàng)市的GIST精準靶向藥物(wù)，用于治療PDGFRA外(wài)顯子18突變的、不可(kě)手術(shù)切除或轉移性GIST患者
基石藥業（蘇州）有限公司3月27日宣布，公司已向台灣衛生福利部食品藥物(wù)管理署（TFDA）提交胃腸道(dào)間(jiān)質瘤（GIST）精準靶向藥物(wù)avapritinib的上(shàng)市申請(qǐng)，且該藥物(wù)已于2020年(nián)3月9日獲TFDA新藥優先審查資格認定。該藥物(wù)将用于治療攜帶血小闆衍生生長(cháng)因子受體α（PDGFRA）外(wài)顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的、不可(kě)手術(shù)切除或轉移性GIST成人(rén)患者。Avapritinib由公司合作(zuò)夥伴Blueprint Medicines開(kāi)發，也是基石藥業第二款遞交上(shàng)市申請(qǐng)的藥物(wù)。
基石藥業董事長(cháng)兼首席執行(xíng)官江甯軍博士表示：“一(yī)年(nián)內(nèi)，基石藥業已先後遞交了(le)兩個同類首創（first-in-class）精準靶向藥物(wù)的上(shàng)市申請(qǐng)，這(zhè)不僅體現公司對于臨床迫切需求的關注和(hé)回應，也顯示了(le)公司正順利向商業化轉型。GIST是一(yī)種罕見(jiàn)的腫瘤，且目前大中華區(qū)已獲批的療法針對PDGFRA D842V突變均無療效。除台灣外(wài)，今年(nián)上(shàng)半年(nián)我們計劃針對同一(yī)适應症在中國(guó)大陸遞交avapritinib的新藥上(shàng)市申請(qǐng)，以滿足更多患者之需。”
基石藥業首席醫(yī)學官楊建新博士表示：“Avapritinib是一(yī)種強效、高選擇性的在研口服KIT和(hé)PDGFRA抑制劑。今年(nián)1月，FDA已批準其用于治療攜帶PDGFRA外(wài)顯子18突變的不可(kě)手術(shù)切除或轉移性GIST成人(rén)患者，成為(wèi)目前首個且唯一(yī)在美國(guó)上(shàng)市的GIST精準靶向藥物(wù)。目前向TFDA遞交的臨床數(shù)據顯示，avapritinib在PDGFRA外(wài)顯子18突變（包括D842V突變）的晚期GIST患者中顯示出前所未有的顯著抗腫瘤活性，客觀緩解率（ORR）達 84%, 且大多數(shù)不良反應均為(wèi)1級或2級，中位緩解持續時(shí)間(jiān)（DOR）尚未達到，61%的患者DOR≥6個月。”
GIST為(wèi)發生于胃壁或小腸中的肉瘤，高發年(nián)齡為(wèi)50-80歲。大約90％的GIST的發生與KIT或PDGFRA基因的突變導緻的細胞生長(cháng)失調有關。由于GIST對化療和(hé)放療不敏感，目前晚期GIST的治療方案主要(yào)為(wèi)依次使用酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）。然而，攜帶PDGFRA外(wài)顯子18 D842V突變的患者對現有大中華區(qū)已批準的TKI藥物(wù)均不敏感，ORR為(wèi)0%，中位無進展生存期僅3至5個月，總生存期約15個月1。除了(le)D842V之外(wài)，既往已批準的GIST治療藥物(wù)對于其它罕見(jiàn)的PDGFRA外(wài)顯子18突變療效也并不理想。
基石藥業已與Blueprint Medicines達成獨家合作(zuò)和(hé)授權，獲得了(le)包括avapritinib在內(nèi)的多款藥物(wù)在大中華區(qū)的獨家開(kāi)發和(hé)商業化授權。Blueprint Medicines保留在世界其他(tā)地(dì)區(qū)開(kāi)發及商業化相關藥物(wù)的權利。
注釋
1. Cassier PA, Fumagalli E, Rutkowski P, Schoffski P, Van Glabbeke M, Debiec-Rychter M, et al. Outcome of patients with platelet-derived growth factor receptor alpha-mutated gastrointestinal stromal tumors in the tyrosine kinase inhibitor era. Clin Cancer Res. 2012;18(16):4458-64.
關于Avapritinib
Avapritinib是一(yī)款在研、強效、選擇性的KIT和(hé)PDGFRA突變激酶抑制劑。它是用于治療GIST的1型抑制劑，可(kě)直接與導緻突變KIT和(hé)PDGFRA信号傳導的活性激酶構象結合。Avapritinib在KIT和(hé)PDGFRA突變的GIST中顯示了(le)廣泛的抑制作(zuò)用，強效抑制包括針對目前大中華區(qū)獲批療法耐藥的激活環突變。
Blueprint Medicines 正在推進avapritinib更廣泛的臨床開(kāi)發，用于治療多線GIST、晚期、惰性和(hé)冒煙型系統性肥大細胞增多症。
Avapritinib是一(yī)款以AYVAKITTM為(wèi)産品名獲美國(guó)FDA 批準的激酶抑制劑，用于治療攜帶PDGFRA 外(wài)顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可(kě)手術(shù)切除或轉移性胃腸道(dào)間(jiān)質瘤（GIST）成人(rén)患者。
Avapritinib尚未被美國(guó)FDA批準用于治療任何其他(tā)适應症，且尚未被TFDA、NMPA或其它地(dì)區(qū)健康監管部門批準用于任何适應症。
關于基石藥業
基石藥業（HKEX: 2616）是一(yī)家生物(wù)制藥公司，專注于開(kāi)發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物(wù)，以滿足中國(guó)和(hé)全球癌症患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年(nián)底，基石藥業已集結了(le)一(yī)支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為(wèi)核心，建立了(le)一(yī)條15種腫瘤候選藥物(wù)組成的豐富産品管線。目前5款後期候選藥物(wù)正處于關鍵性臨床試驗。憑借經驗豐富的管理團隊、豐富的管線、專注于臨床開(kāi)發的業務模式和(hé)充裕資金(jīn)，基石藥業的願景是通(tōng)過為(wèi)全球癌症患者帶來創新腫瘤療法，成為(wèi)全球知名的中國(guó)領先生物(wù)制藥公司。
欲了(le)解更多，請(qǐng)浏覽www.cstonepharma.com
前瞻性申明(míng)本文所作(zuò)出的前瞻性陳述僅與本文作(zuò)出該陳述當日的事件或資料有關。除法律規定外(wài)，于作(zuò)出前瞻性陳述當日之後，無論是否出現新資料、未來事件或其他(tā)情況，我們并無責任更新或公開(kāi)修改任何前瞻性陳述及預料之外(wài)的事件。請(qǐng)細閱本文，并理解我們的實際未來業績或表現可(kě)能(néng)與預期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章(zhāng)刊發日期作(zuò)出，可(kě)能(néng)因未來發展而出現變動。