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2022年(nián)2月FDA藥物(wù)批準及擴大适應症彙總

發布日期：2022-03-11


1.   Ruzurgi
“Ruzurgi”（amifampridine）活性成分為(wèi)二氨吡啶，适應症為(wèi)治療蘭伯特-伊頓綜合征肌無力，劑型為(wèi)片劑，屬于小分子藥物(wù)。該藥于2019年(nián)獲FDA批準，但(dàn)獲批後立即被美國(guó)CATALYST 公司起訴至FDA，原因是指控該藥物(wù)的活性成分侵犯了(le)另一(yī)款商品名為(wèi)“Firdapse”（2018年(nián)FDA批準治療蘭伯特-伊頓綜合征周圍神經病變的藥物(wù)）藥物(wù)的獨家權利，後法院變更“Ruzurgi”為(wèi)臨時(shí)批準。
2.Fleqsuvy
“Fleqsuvy”活性成分為(wèi)巴氯芬，劑型為(wèi)口服混懸液，是一(yī)種γ-氨基丁酸（GABA）激動劑，用于治療多發性硬化症（MS）或脊髓損傷和(hé)其他(tā)脊髓疾病引起的痙攣，尤其是緩解屈肌痙攣及伴随疼痛、陣攣和(hé)肌肉僵硬，不适用于風(fēng)濕性疾病引起的骨骼肌痙攣的治療。
3.Enjaymo
“Enjaymo”（sutimlimab）是FDA批準的首款治療冷(lěng)凝集素病的單克隆抗體，劑型為(wèi)注射劑，通(tōng)過抑制紅(hóng)細胞的破壞（溶血），降低(dī)病人(rén)因溶血而緻的紅(hóng)細胞（RBC）輸血需求。該項批準是基于臨床III 期試驗結果：Enjaymo達到了(le)主要(yào)療效終點，54%的患者達到主要(yào)複合終點。該品曾獲得孤兒藥、突破療法和(hé)優先審評資格，目前日本和(hé)歐洲也在新藥申請(qǐng)中。
4.Vonjo
“Vonjo”（pacritinib）是一(yī)種新型口服JAK激酶抑制劑，用于治療伴有嚴重血小闆減少(shǎo)症的骨髓纖維化的患者。骨髓纖維化（myelofibrosis）是一(yī)種骨髓增殖性疾病，會在患者體內(nèi)形成纖維瘢痕組織，導緻嚴重的血小闆減少(shǎo)和(hé)貧血。該藥是激酶抑制劑，不會抑制JAK1，而是特異性地(dì)抑制JAK2和(hé)JAK1。此前，Vonjo已獲得FDA優先審評資格。
5.Carvykti
“Carvykti”（西(xī)達基奧侖賽）是以BCMA為(wèi)靶點的CAR-T細胞療法，用于治療複發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）患者，這(zhè)些患者既往接受過四線或者以上(shàng)治療，包括蛋白酶體抑制劑、免疫抑制劑和(hé)抗CD38單克隆抗體。該款藥物(wù)是傳奇生物(wù)首個CAR-T細胞療法，意義重大。美國(guó)FDA和(hé)歐洲EMA分别于2019年(nián)2月和(hé)2020年(nián)2月授予其孤兒藥的名稱。

1.   Xigduo XR
Xigduo XR（達格列淨二甲雙胍複方制劑）是由達格列淨丙二醇及鹽酸二甲雙胍兩種活性成分組成的複方口服緩控釋制劑，該藥于2014年(nián)或FDA批準，适應症為(wèi)2型糖尿病，該次批準擴大适應症：對射血分數(shù)降低(dī)的心力衰竭（NYHA II-IV級）的治療，患者無論是否患有2型糖尿病，都(dōu)能(néng)降低(dī)患者的心血管死亡和(hé)住院風(fēng)險。
2.Zydelig
吉利德主動取消了(le)“Zydelig”（idelalisib）複發小淋巴細胞性淋巴瘤和(hé)複發濾泡性淋巴瘤兩種适應症。兩種适應症在2014年(nián)獲FDA批準，但(dàn)在之後的驗證性試驗中，試驗工(gōng)作(zuò)進展并不順利，未能(néng)完成FDA要(yào)求的驗證性試驗。該項舉措不會影響Zydelig對複發性慢(màn)性淋巴細胞白血病的使用。

“Releuko”是美國(guó)安進公司“非格司亭Neupogen（filgrastim）“的生物(wù)仿制藥，劑型為(wèi)注射劑。 這(zhè)項批準是基于該生物(wù)仿制藥和(hé)對照藥品（非格司亭）臨床數(shù)據等效。該款藥物(wù)被批準用于：急性髓系白血病患者誘導或鞏固化療後，縮短中性粒細胞恢複時(shí)間(jiān)和(hé)發熱(rè)持續時(shí)間(jiān)；在接受抗癌藥物(wù)治療後可(kě)能(néng)産生骨髓抑制的非髓樣惡性腫瘤患者中，降低(dī)感染率；減少(shǎo)先天性中性粒細胞減少(shǎo)症、環狀中性粒細胞減少(shǎo)症或特發性中性粒細胞減少(shǎo)症患者的後遺症的發生率和(hé)持續時(shí)間(jiān)；在骨髓移植後接受骨髓清除化療的非髓系惡性腫瘤患者中，減少(shǎo)由于中性粒細胞降低(dī)相關的臨床後遺症，如(rú)發熱(rè)性中性粒細胞減少(shǎo)。

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